Клинические испытания лучше, быстрее и дешевле с большими данными

«Одна из самых сложных частей моей работы — это привлечение пациентов к исследованию», — сказал Николас Борис, главный врач биотехнологической компании Celsion в Лоуренсвилле, штат Нью-Джерси, которая разрабатывает химиотерапию и иммунотерапию нового поколения для лечения рака печени и яичников, а также некоторых типов заболеваний. опухоли головного мозга. По оценкам Бориса, менее 10% больных раком участвуют в клинических испытаниях. «Если бы мы могли довести его до 20% или 30%, мы, вероятно, смогли бы победить несколько раковых заболеваний сейчас».

Клинические испытания — это тестирование новых лекарств, устройств и процедур, чтобы определить, являются ли они безопасными и эффективными, прежде чем они будут одобрены для общего использования. Однако путь от дизайна исследования до утверждения — долгий, мучительный и дорогостоящий. Сегодня исследователи используют искусственный интеллект и расширенный анализ данных, чтобы ускорить процесс, снизить затраты и получить более эффективное лечение для тех, кто в нем нуждается. И они используют недостаточно используемый, но быстрорастущий источник: данные пациентов из прошлых исследований.

Создание внешнего управления

Клинические испытания обычно включают по крайней мере две группы или «группы»: тестовую или экспериментальную группу, которая получает исследуемое лечение, и контрольную группу, не получающую. Контрольная группа может не получать никакого лечения, плацебо или текущих стандартов лечения заболевания, которое лечится, в зависимости от типа изучаемого лечения и того, с чем его сравнивают в соответствии с протоколом исследования. Легко увидеть проблему набора исследователей, изучающих рак и другие смертоносные методы лечения: пациенты с опасными для жизни состояниями теперь нуждаются в помощи. Хотя они могут быть готовы рискнуть новым лечением, «меньше всего они хотят рандомизации в контрольной группе», — говорит Борис. Сочетайте это нежелание с необходимостью набирать пациентов с относительно редкими заболеваниями, такими как форма рака груди, характеризующаяся определенным генетическим маркером, и время для набора достаточного количества людей может занять месяцы или даже годы. В девяти из 10 клинических испытаний во всем мире — не только в отношении рака, но и для всех типов состояний — может не быть задействовано достаточное количество людей в установленные сроки. Некоторые попытки терпят неудачу из-за отсутствия участников.

Что, если бы исследователям вообще не пришлось нанимать контрольную группу и они могли бы предложить экспериментальное лечение любому, кто согласился принять участие в исследовании? Celsion изучает такой подход с базирующейся в Нью-Йорке компанией Medidata, которая предоставляет программное обеспечение для управления и электронного сбора данных для более чем половины мировых клинических испытаний и обслуживает большинство крупных фармацевтических и медицинских учреждений и академических медицинских центров. Medidata, приобретенная французской компанией-разработчиком программного обеспечения Dassault Systèmes в 2019 году, собрала огромный источник «больших данных»: подробную информацию из более чем 23 000 исследований и почти 7 миллионов пациентов, вернувшихся около 10 лет назад.

Цель состоит в том, чтобы повторно использовать данные пациентов из предыдущих исследований для создания «внешних рычагов контроля». Эти группы выполняют ту же функцию, что и традиционные контрольные группы, но могут использоваться в средах, где трудно получить контрольную группу: например, при чрезвычайно редких заболеваниях или состояниях, таких как рак, которые представляют непосредственную угрозу для жизни. Их также можно эффективно использовать для исследований «одной рукой», которые делают контрольную группу непрактичной: например, для измерения эффективности имплантированного устройства или хирургического вмешательства. Возможно, их наиболее ценное немедленное использование — это проведение быстрых предварительных испытаний, чтобы оценить, стоит ли контролировать лечение до полного клинического испытания.

Medidata использует искусственный интеллект для установки своей базы данных и поиска пациентов, которые служили контролем в предыдущих исследованиях лечения при определенных условиях, чтобы создать свою собственную версию внешнего контроля. «Мы можем тщательно отобрать этих исторических пациентов и сравнить текущую экспериментальную группу с данными исторических исследований», — сказал Арнауб Чаттерджи, старший вице-президент по продуктам Acorn AI в Medidata. (Acorn AI — это подразделение Medidata, занимающееся данными и аналитикой.) Эксперименты и пациенты согласны с целями исследования — так называемыми конечными точками, такими как снижение смертности или как долго пациенты остаются свободными от рака, — и для других аспектов ii) дизайна исследования, такого как тип собираемых данных в начале исследования и во время него.

Создавая внешнюю контрольную группу, «мы делаем все возможное, чтобы имитировать идеальное рандомизированное контролируемое испытание», — сказала Рути Дэви, вице-президент по анализу данных Acorn AI в Medidata. Первым шагом является поиск в базе данных потенциальных кандидатов в контрольную группу с использованием ключевых критериев отбора из скринингового исследования: например, типа рака, основных характеристик заболевания, степени его распространенности и наказания пациента. в первый раз. По словам Дави, это в основном тот же процесс, который используется для отбора контрольных пациентов в стандартном клиническом исследовании — помимо данных, записанных в начале последнего теста, а не текущего, он используется для определения права на участие. «Мы ищем исторических пациентов, которые имели бы право на экзамен, если бы они существовали сегодня».

Скачать полный отчет.

Этот контент был создан Insights, собственным контент-подразделением MIT Technology. Об этом писала не редакция MIT Technology Review.

Add a Comment

Ваш адрес email не будет опубликован. Обязательные поля помечены *